אנמיה חרמשית

סופרין לטיפול בהתקף כאב אקוטי בחולים עם אנמיה חרמשית

חוקרים סבורים כי סופרין אינו מטפל בהתקפי כאב האופייניים לאנמיה חרמשית אך עלול לסייע במניעה שלהם

אנמיה חרמשית (אילוסטרציה)

ידוע כי כיום אין טיפולים מאושרים להתקפי הכאב הנגרמים מחסימת כלי דם באנמיה חרמשית. התרופה סופרין הינה נגזרת של הפרין בעלת משקל מולקולרי נמוך שאינה נחשבת לנוגדת קרישה, לה תכונות נוגדות הידבקות. מטרת החוקרים הייתה לבדוק האם סופרין יכול לקצר את משך ההתקף כתוצאה מחסימת כלי דם, בחולים מאושפזים עם אנמיה חרמשית.

החוקרים ערכו מחקר בפאזה 2, רב-מוקדי, כפול סמיות, מבוקר אינבו, ב-16 בתי חולים ציבוריים בהולנד, לבנון, טורקיה, בחריין, עומאן, ערב הסעודית וג'מייקה. הם הכלילו במחקר חולים בגילאי 12-50 עם אבחנה של אנמיה חרמשית (עם תתי הסוגים HbSS, HbSC, HbSβ0-thalassemia או HbSβ+-Talassaemia) וטיפול קבוע עם הידרוקסיאוריאה, המאושפזים עם התקף חסימת כלי דם לקבלת טיפול משכך כאבים תוך ורידי עם אופיואידים, כאשר משך האשפוז המתוכנן הינו מעל 48 שעות. החוקרים חילקו את הנבדקים באופן אקראי (ביחס של 1: 1), על ידי תוכנת רנדומיזציה ממוחשבת, לקבוצה שיועדה לקבל סופרין (במינון 18 מ"ג/ק"ג מדי יום) או אינבו (תמיסת NaCl בריכוז 0.9%) דרך הוריד, במשך 2-7 ימים, עד חלוף התקף הכאב. כמו כן, כל הצוות המטפל שמעורב בניסוי לא היה מודע להקצאת החולים. החוקרים ערכו אנליזה לפי הכוונה לטפל, כאשר התוצא העיקרי היה הזמן עד לפתרון משבר הכאב כתוצאה מחסימת כלי דם, אותו הגדירו החוקרים כהפסקה של שימוש באופיואידים דרך הוריד (ב-6-10 השעות האחרונות) והכנה לשחרור מרצונו של הנבדק או להחלטת המטפל.

החוקרים חילקו 144 חולים באופן אקראי, בין ה-7 באוקטובר 2015 ל-10 בפברואר 2019, כאשר 69 חולים קיבלו טיפול עם סופרין ו-75 קיבלו אינבו. החוקרים דיווחו כי הגיל החציוני של הנבדקים היה 22.2 (טווח של 12.2-33.6), כאשר 104 (72%) היו מבוגרים (מעל גיל 18), 90 (63%) היו גברים ו-54 (37%) היו נשים. הם מצאו כי לפי אנליזה של כוונה לטפל עבור התוצא העיקרי, לא היה הבדל מובהק בזמן החציוני שעבר עד לרזולוציה של המשבר, בין קבוצת הסופרין לבין קבוצת האינבו (100.4 שעות, רווח בר-סמך 95%: 85.5-116.8, לעומת 86.4 שעות, רווח בר-סמך 95%: 70.6-95.1; יחס סיכונים של 0.89, רווח בר-סמך 95%: 0.6-1.3; p = 0.55). החוקרים דיווחו על תופעות לוואי חמורות שהתרחשו ב-16 (22%) מתוך 68 חולים בקבוצת הסופרין וב-21 (22%) מהחולים בקבוצת האינבו. נמצא כי תופעות הלוואי השכיחות ביותר היו חום (ב-17 (25%) מקבוצת סופרין, לעומת 17 (22%) מקבוצת האינבו), עצירות (12 (18%) לעומת 17 (22%)) וירידה בהמוגלובין (18 (26%) לעומת 9 (12%)). לבסוף, החוקרים דיווחו כי לא היו מקרי מוות בקבוצת הסופרין, בעוד כי היה מקרה אחד של מוות (1%) בקבוצת האינבו, לאחר אירוע מוגבר של המוליזה עקב אלו-אימוניזציה.

החוקרים הגיעו למסקנה כי התוצאים במחקר, בדומה לתוצאים שנצפו במחקרים קליניים אחרים העוסקים במעכבי צימוד באנמיה חרמשית, מצביעים על כך כי הידבקויות מתווכות סלקטינים הן בעלות חשיבות בתחילת, אך לא במהלך חסימת כלי דם. הם סבורים כי ממצאים אלו מדגישים את העובדה שהטיפול באירועים כאלו שונים משיטות המניעה שלהם.

מקור: 

Biemond BJ, et al. The Lancet Haematology. 2021;8(5):e334-e343. doi:10.1016/S2352-3026(21)00053-3

נושאים קשורים:  אנמיה חרמשית,  סופרין,  משבר חסימת כלי דם,  מחקרים
תגובות